Mukopolisakkaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Sendromu Tip B) Hastalarında İntraserebroventriküler AX 250 Tedavisinin Güvenlilik, Tolere Edilebilirlik ve Etkililiğinin İleri Değerlendirmesi için Bir Faz 3B/4 Açık Etiketli Çok Merkezli Uzatma Çalışması (Proje Kodu: AX250-401) (ClinicalTrials.gov ID NCT05492799)(A Phase 3B/4 Open-Label Multicenter Study Extension Study to Further Evaluate Safety, Tolerability and Efficacy of Intracerebroventricular AX 250 Treatment in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Syndrome Type B) Patients)
Okur İ. (Yürütücü), Ezgü F. S., Tümer L., İnci A., Şıvgın V., Arhan E.
Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje, 2023 - 2027
-
Proje Türü:
Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje
-
Başlama Tarihi:
Ağustos 2023
-
Bitiş Tarihi:
Ağustos 2027