Niemann-Pick Tip C1 hastalarında plasebo ve standar bakıma kıyasla; 2000 mg/kg Trappsol Cyclo (Hidroksipropil-beta dekstrin) ve standard bakımın etkililiğin, güvenliliğini ve tolere edilebilirliliğini değerlendiren faz 3 , çift kör, randomize, plasebo kontrollü
3. Çerçeve Programı Projesi, 3. Çerçeve Programı Projesi, 2022 - 2026
- Proje Türü: 3. Çerçeve Programı Projesi
- Destek Programı: 3. Çerçeve Programı Projesi
- Başlama Tarihi: Ağustos 2022
- Bitiş Tarihi: Mayıs 2026