Mukopolisakaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilipo Sendromu Tip B) hastalarında intraserebroventriküler ax250 nin uzun süreli güvenliliğini ve verimliliğini değerlendirmek için çok merkezli, çok uluslu ek çalışma, tolerabilitesi, farmakokinetiği ve etkililiğinin değerlendirildiği faz 1/2 açık etiketli doz artırma çalışması(BMN250-201

Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje, 2018 - 2024

Proje Türü: Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje
Başlama Tarihi: Aralık 2018
Bitiş Tarihi: Şubat 2024