Tip 1 (Erken başlangıçlıİnfantil) ve Tip 2a(Geç başlangıçlıİnfantil) GM1 Gangliyosşdoz hastası pediyatrik katılımcıların sisterna magnasına uygulanan bir tek doz PBGM01 dozunun güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkililiğini değerlendiren Faz 1/2 Açık etiketli, çok merkezsli doz değişimli ve doğrulama çalışması (Imagine-1 çalışması)
3. Çerçeve Programı Projesi, 3. Çerçeve Programı Projesi, 2023 - 2026
- Proje Türü: 3. Çerçeve Programı Projesi
- Destek Programı: 3. Çerçeve Programı Projesi
- Başlama Tarihi: Mayıs 2023
- Bitiş Tarihi: Mart 2026