Yaşları 4 ile 24 ay arası olan tip 1 (erken başlangıç infantil) ve yaşları 6 ile 36 ay arası olan tip 2A (geç başlangıç infantil) GM1 gangliuyozidoz hastası pediyatrik gönüllülerin sisterna magnasına uygulanan bir tek doz PBGM01 dozunun güvenilirliğini, tolere edilebilrliğini ve etkinliğini değerlendiren faz 1/2 açık etiketli, çok merkezli doz değişimli ve doğrulama çalışması (Imagine-1 çalışması)