Tip 1 ve Tip 2a GM1 gangliosidoz hastası pediatrik katılımcıların sisterna magnasına uygulanan tek bir doz PBGM01 dozunun güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkililiğini değerlendiren Faz 1/2 açık etiketli, çok merkezli doz değişimli ve doğrulama çalışması (Imagine-1 çalışması)

Ezgü F. S. (Yürütücü), Tümer L., Okur İ., İnci A., Börcek A. Ö., Şıvgın V., et al.

Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje, 2022 - 2026

• Proje Türü: Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
• Başlama Tarihi: Ağustos 2022
• Bitiş Tarihi: Ağustos 2026