Venglustatın geç başlangıçlı GM2 gangliosidoz (Tay Sachs hastalığı ve Sandhoff Hastalığı) ile ayrı bir kolda juvenil/adolesan geç başlangıçlı GM2 gangliosidozda ve, aynı ve benzer glukozilseramid bazlı sfingolipid yolağı içindeki ultra-nadir hastalıklardaki etkinlik, farmakodinamik, farmokokinetik, güvenlilik ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için çok merkezli, uluslararası, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışma( EFC15299)