Enzim replasman Tedavisi (ERT) ile terapötik hedeflere ulaşmış Gaucher Tip 3 (GD3) hastalığı olan erişkin ve pediatrik hastalarda venglustatın etkililiğini ve güvenliliğini değerlendirmek için faz 3, çok merkezli, çok uluslu, randomize, çift kör, çift sağır, çift plasebolu, aktif karşılaştırmalı çalışma (EFC17215-LEAP2MONO) ClinicalTrials.gov ID NCT05222906


Ezgü F. S., Tümer L., İnci A., Okur İ. (Yürütücü)

Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje, 2023 - 2027

  • Proje Türü: Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
  • Başlama Tarihi: Ekim 2023
  • Bitiş Tarihi: Eylül 2027

Proje Özeti

ClinicalTrials.gov IDNCT05222906