Niemann-Pick Tip C1 hastalarında plasebo ve standart bakıma kıyasla; 2000 mg/kg Trappsol Cyclo (Hidroksipropil-β-siklodekstrin) ve standart bakımın etkililiĝini, guvenliliĝini ve tolere edilebilirliĝini deĝerlendiren faz 3, çift kӧr, randomize, plasebo kontrollϋ, paralel gruplu, çok merkezli bir çalışm