BMN(AX) 250-202--Mukopolisakaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilipo Sendromu Tip B) hastalarında İntraserebroventriküler AX (BMN) 250‘nin uzun süreli güvenliğini ve verimliliğini değerlendirmek için çok merkezli, çok uluslu ek çalışma (Faz 2) (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03784287)
Okur İ. (Yürütücü), Şıvgın V., Tümer L., İnci A., Soysal Acar A. Ş., Arhan E., et al.
Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje, 2018 - 2025
-
Proje Türü:
Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje
-
Başlama Tarihi:
Aralık 2018
-
Bitiş Tarihi:
Şubat 2025