Yaşları 4 ile 24 Ay arası olan Tip 1 (Erken Başlangıç İnfantil) ve Yaşları 6 ile 36 Ay Arası olan Tip 2a (Geç Başlangıç İnfantil) GM1 Gangliyosidoz Hastası Pediyatrik Gönüllülerin Sisterna Magnasına Uygulanan Bir Tek Doz PBGM01 Dozunun Güvenliliğini, Tolere Edilebilirliğini ve Etkililiğini Değerlendiren Faz 1/2 Açık Etiketli, Çok Merkezli Doz Değişimli ve Doğrulama Çalışması (Imagine-1 Çalışması
Kula S., Ezgü F. S., Okur İ., İnci A., Tümer L., Biberoğlu G., et al.
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project, 2022 - 2025
-
Project Type:
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
-
Begin Date:
November 2022
-
End Date:
August 2025