ICV-administered BMN 250 (NAGLU-IGF2) is Well Tolerated and Reduces Heparan Sulfate Accumulation in the CNS of Subjects with Sanfilippo Syndrome Type B (MPS IIIB)

---

Muschol N., Cleary M., Couce M., Harmatz P., Lee J., Lin S. P., ...Daha Fazla

47th Annual Meeting of the Child-Neurology-Society (CNS), Illinois, Amerika Birleşik Devletleri, 15 - 18 Ekim 2018, cilt.84, (Özet Bildiri)

• Yayın Türü: Bildiri / Özet Bildiri
• Cilt numarası: 84
• Basıldığı Şehir: Illinois
• Basıldığı Ülke: Amerika Birleşik Devletleri
• Anahtar Kelimeler: Rare Diseases, Cognitive/Behavioral Disorders, Translational/Experiemental Therapeutics
• Gazi Üniversitesi Adresli: Evet