ICV-administered tralesinidase alfa (BMN 250 NAGLU-IGF2) is well-tolerated and reduces heparan sulfate accumulation in the CNS of subjects with Sanfilippo syndrome type B (MPS IIIB)

Cleary M., Muschol N., Luz Couce M., Harmatz P., Lee J., Lin S., ...Daha Fazla

15th Annual Research Meeting of the WORLDSymposium(TM), Florida, Amerika Birleşik Devletleri, 4 - 07 Şubat 2019, cilt.126 identifier

  • Yayın Türü: Bildiri / Özet Bildiri
  • Cilt numarası: 126
  • Doi Numarası: 10.1016/j.ymgme.2018.12.083
  • Basıldığı Şehir: Florida
  • Basıldığı Ülke: Amerika Birleşik Devletleri
  • Gazi Üniversitesi Adresli: Evet