Trappsol® Cyclo™ in infants and toddlers with Niemann-Pick disease type C1: Interim results from the open-label sub-study of the transport-NPC™ phase 3 trial

---

Staretz-Chacham O., EZGÜ F. S., Mengel E., KALKAN UÇAR S., Spiegel R., Hastings C. A.

22nd Annual Research Meeting and Scientific Sessions of the WORLDSymposium, California, Amerika Birleşik Devletleri, 2 - 06 Şubat 2026, cilt.147, (Özet Bildiri)

• Yayın Türü: Bildiri / Özet Bildiri
• Cilt numarası: 147
• Doi Numarası: 10.1016/j.ymgme.2025.109624
• Basıldığı Şehir: California
• Basıldığı Ülke: Amerika Birleşik Devletleri
• Gazi Üniversitesi Adresli: Evet