Long-term administration of tralesinidase alfa enzyme replacement therapy (TA-ERT) results in profound and durable reduction of heparan sulfate (HS) and stabilization of cognitive function and cortical gray matter volume (CGMV) in patients with Sanfilippo syndrome type B (MPS IIIB)

---

Muschol N. M., Lindschau M., OKUR İ., Ezgu F., Lopez M. D. C., Batzios S., ...Daha Fazla

22nd Annual Research Meeting and Scientific Sessions of the WORLDSymposium, California, Amerika Birleşik Devletleri, 2 - 06 Şubat 2026, cilt.147, (Özet Bildiri)

• Yayın Türü: Bildiri / Özet Bildiri
• Cilt numarası: 147
• Doi Numarası: 10.1016/j.ymgme.2025.109557
• Basıldığı Şehir: California
• Basıldığı Ülke: Amerika Birleşik Devletleri
• Gazi Üniversitesi Adresli: Evet