Transport<SUP>®</SUP>NPC: open phase 3 global trial of intravenous hydroxypropyl-beta-cyclodextrin in patients with Niemann-Pick disease type C1 (NPC1)

Hastings C. A., Goker-Alpan O., Pena L., Bayarri J. G., Martin-Hernandez E., Sharma R., ...Daha Fazla

20th Annual World Symposium, California, Amerika Birleşik Devletleri, 4 - 09 Şubat 2024 identifier

  • Yayın Türü: Bildiri / Özet Bildiri
  • Doi Numarası: 10.1016/j.ymgme.2023.107875
  • Basıldığı Şehir: California
  • Basıldığı Ülke: Amerika Birleşik Devletleri
  • Gazi Üniversitesi Adresli: Evet