1. Eskişehir Fizyoterapi ve Rehabilitasyon Kongresi, Eskişehir, Türkiye, 5 - 06 Ekim 2023, ss.1-5
Amaç: Kistik fibrozis (KF) hastalarında, yeni tedavi yöntemi olan modülatör tedaviler CFTR proteininin yapımı ve fonksiyonlarının iyileştirilmesini amaçlamaktadır. Modülatör tedavilerin yetişkin KF hastalarında egzersiz kapasitesi üzerine etkisini değerlendiren sınırlı çalışma vardır pediatrik grupta bu ilaçların egzersiz kapasitesi, solunum fonksiyonları solunum ve periferik kas kuvveti üzerine etkisini raporlayan çalışma yoktur. Bu vaka raporunda bu amaçlanmıştır.
Yöntem: 16 yaşında erkek hastanın, ((VKİ)= 19,88kg/m2, yağsız vücut ağırlığı 43,63 kg, %FEV1:%49) bir aylık elaxacaftor/tezacaftor/ıvacaftor tedavisi öncesi ve sonrası solunum fonksiyonları (spirometre), egzersiz kapasitesi (altı dakika yürüme testi (6-DYT)), solunum kas kuvveti ((MİP-MEP), ağız basınç ölçüm cihazı)), quadriseps femoris kas kuvveti (dinamometre) ölçülmüştür. Hasta pulmoner rehabilitasyon programına dahildir fakat tedaviye uyumsuzdur.
Bulgular: Bir aylık modülatör tedavi sonrası yağsız vücut ağırlığı (43,63 kg→44,02 kg) %FEV1 (%49→%53), %FVC (%69→%62), FEV1/FVC (76→84), FEF%25-75 (%33→%37), %PEF (%35→%38) MIP (131 cmH2O→149 cmH2O), MEP (139 cmH2O →178 cmH2O), quadriseps femoris kas kuvveti (sağ: 222 N→290 N, sol: 312 N→330 N), 6DYT mesafesi (487,8 m →497,4 m) değerlerindeki değişim verilmiştir.
Sonuç: Hastanın bir aylık modülatör tedavi sonrası yağsız vücut ağırlığı, %FVC hariç solunum fonksiyonlarındaki değişkenlerin değerleri sayısal olarak artmıştır. Maksimum inspiratuar ve ekspiratuar kas kuvveti değerlerindeki artış klinik olarak anlamlıdır (13 cmH2O). Sağ quadriseps femoris kas kuvvetindeki artış klinik olarak anlamlıyken (36,36 N) sol quadriseps femoris kas kuvveti ve egzersiz kapasitesindeki artış klinik olarak anlamlı değildir bu sonuçlar literatürle uyumludur. Modülatör tedavilerin KF hastası çocuklarda egzersiz kapasitesi, solunum fonksiyonları, solunum ve periferik kas kuvveti üzerine uzun süreli etkileri araştırılmalıdır.