-
2023 - 2028 En az 6 Aydır Tedavi Almamış veya Hiç Tedavi Edilmemiş Fabry Hastalığı Bulunan Erkek ve Kadın Yetişkinlerde Venglustat’ın Nöropatik Ağrı ve Karın Ağrısı üzerindeki Etkisini Değerlendiren Randomize,Çift Kör, Plasebo Kontrollü, 12 Aylık Faz 3 Çalışma-PERIDOT EFC17045 (ClinicalTrials.gov ID NCT05206773)
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Okur İ. (Yürütücü), Arhan E., İnci A., Tümer L., Ezgü F. S.
-
2023 - 2028 A Phase III Study of JR-141 in Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome) Patients
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F.(Yürütücü), Şıvgın V., Tümer L., Arhan E., İnci A., Çilesiz K., et al.
-
2023 - 2028 Nöronopatik veya Nöronopatik Olmayan Mukopolisakkaridoz Tip II Pediatrik Katılımcılarda DNL310'un İdursülfaza Karşı Etkililiğini ve Güvenliliğini Belirlemek için Çok Merkezli, ÇiftKör, Randomize Bir Faz 2/3 Çalışma
-
2023 - 2028 Fenilketonüri Hastalarında PTC923 Faz 3 Açık Etiketli Uzatma Çalışması
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S. (Yürütücü), Okur İ., Tümer L., İnci A.
-
2022 - 2025 Fenilketonüride PTC923-MD-PKU Faz 3 Açık Etiketli Uzatma Çalışması
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje