-
2024 - 2027 European Natural History Study And Search For Novel Biomarkers In Gnao1 Associated Disorders
AB Destekli Diğer Projeler
Serdaroğlu E. (Yürütücü), Soysal Acar A. Ş., Elbasan B., Uzun Akkaya K., Keskin Yılmaz S.
-
2023 - 2026 Nöronopatik veya Nöronopatik Olmayan Mukopolisakkaridoz Tip II Pediatrik Katılımcılarda DNL310'un İdursülfaza Karşı Etkililiğini ve Güvenliliğini Belirlemek için Çok Merkezli, Çift- Kör, Randomize Bir Faz 2/3 Çalışma
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Kula S., Ezgü F. S., İnci A., Tümer L., Okur İ., Soysal Acar A. Ş., et al.
-
2021 - 2026 Bebek ve Çocuk GM1 Gangliosidoz (GM1) Hastalarının Doğal Seyir Çalışması (ODC-NHS-GM1-001)
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S. (Yürütücü), Okur İ., Tümer L., İnci A., Soysal Acar A. Ş.
-
2016 - 2026 Two year Double blind Randomzied Multicenter Active controlled Study to Evaluate Safety and Efficacy of Oral Fingolimod Versus Interferon Beta 1a i m in Pediatric Patients With Multiple Sclerosis
Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje
Demir E., Gücüyener K. (Yürütücü), Soysal Acar A. Ş.
-
2022 - 2025 Yaşları 4 ile 24 Ay arası olan Tip 1 (Erken Başlangıç İnfantil) ve Yaşları 6 ile 36 Ay Arası olan Tip 2a (Geç Başlangıç İnfantil) GM1 Gangliyosidoz Hastası Pediyatrik Gönüllülerin Sisterna Magnasına Uygulanan Bir Tek Doz PBGM01 Dozunun Güvenliliğini, Tolere Edilebilirliğini ve Etkililiğini Değerlendiren Faz 1/2 Açık Etiketli, Çok Merkezli Doz Değişimli ve Doğrulama Çalışması (Imagine-1 Çalışması
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Kula S., Ezgü F. S., Okur İ., İnci A., Tümer L., Biberoğlu G., et al.
-
2020 - 2025 An Open-Label, Randomized, Multicenter, Active-Controlled, Parallel-Group Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of BIIB017 in Pediatric Subjects Aged 10 to Less Than 18 Years for the Treatment of Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis, With Optional Open-Label Extension
-
2018 - 2025 BMN(AX) 250-202--Mukopolisakaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilipo Sendromu Tip B) hastalarında İntraserebroventriküler AX (BMN) 250‘nin uzun süreli güvenliğini ve verimliliğini değerlendirmek için çok merkezli, çok uluslu ek çalışma (Faz 2) (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03784287)
-
2017 - 2025 LemiKids
Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje
-
2021 - 2024 Venglustatın geç başlangıçlı GM2 gangliosidoz (Tay-Sachs hastalığı ve Sandhoff hastalığı) ile ayrı bir kolda juvenil/adolesan geç başlangıçlı GM2 gangliosidozda ve, aynı ve benzer glukozilseramid bazlı sfingolipid yolağı içindeki ultra-nadir hastalıklardaki etkinlik, farmakodinamik, farmakokinetik, güvenlilik ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için çok merkezli, uluslararası, randomize, çift-kör, plasebo kontrollü bir çalışma, EFC15299
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S. (Yürütücü), Okur İ., İnci A., Tümer L., Arhan E., Soysal Acar A. Ş.
-
2022 - 2023 Juvenil İdiopatik Artrit Hastalarında Dikkat Eksikliği ve Hiperaktivite Taramasında MOXO-SPT Testinin kullanılması
Yükseköğretim Kurumları Destekli Proje , Üniversite Destekli Diğer Projeler
Bakkaloğlu Ezgü S. A., Gezgin Yıldırım D., Soysal Acar A. Ş., Yıldız Yıldırım Ç., Karaçayır N.
-
2021 - 2023 İnfantil ve Juvenil GM1 Gangliosidoz (GM1) Hastalarının Doğal Tarih Çalışması ( ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04041102)
Diğer Ülkelerden Üniversiteler Tarafından Desteklenmiş Proje
Okur İ., Ezgü F. S.(Yürütücü), Tümer L., Şıvgın V., Kurtipek Ö., Soysal Acar A. Ş., et al.
-
2017 - 2022 BMN250-902--Mukopolisakkaridoz Tip III B ‘ye (MPS IIIB) Yönelik Prospektif doğal öykü çalışması
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Okur İ. (Yürütücü), Ezgü F. S., Tümer L., İnci A., Şıvgın V., Soysal Acar A. Ş., et al.
-
2018 - 2020 Pediyatrik MPSIIIA hastalarında SOBİ003'ün güvenliğini, tolerabilitesini, farmakokinetik ve farmakodinamik özelliklerini değerlendiren açık, kontrollü olmayan, paralel, artan çoklu doz, çok merkezli bir çalışma (Faz 1-2) (SOBI003-001) ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03423186)
Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje
Okur İ., Ezgü F. S. (Yürütücü), Tümer L., Özger İlhan S., Şıvgın V., Soysal Acar A. Ş., et al.
-
2017 - 2020 Mukopolisakaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilipo Sendromu Tip B) hastalarında intraserebroventriküler BMN 250 nin güvenliliği, tolerabilitesi, farmakokinetiği ve etkililiğinin değerlendirildiği faz 1/2 açık etiketli doz artırma çalışması(BMN250-201) https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02754076?term=BMN250draw=2rank=2
Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje
Okur İ. (Yürütücü), Börcek A. Ö., Ezgü F. S., Tümer L., İnci A., Soysal Acar A. Ş., et al.
-
2015 - 2020 BMN250-901-A Study of Mucopolysaccharidosis Type IIIB MPS IIIB (Mukopolisakkaridoz tip IIIB’xxye yönelik uluslararası çok merkezli, prospektif gözlemsel çalışma)-(BMN250-901 nolu proje kodu)
Diğer Uluslararası Fon Programları
Okur İ. (Yürütücü), Ezgü F. S., Tümer L., Soysal Acar A. Ş., Şıvgın V., Kurtipek Ö., et al.