Desteklenen Projeler
-
2018 - 2025 BMN(AX) 250-202--Mukopolisakaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilipo Sendromu Tip B) hastalarında İntraserebroventriküler AX (BMN) 250‘nin uzun süreli güvenliğini ve verimliliğini değerlendirmek için çok merkezli, çok uluslu ek çalışma (Faz 2) (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03784287)
-
2017 - 2020 BMN250-201--Mukopolisakkaridoz tip 3B hastalarında intraserebroventriküler BMN 250’xxnin güvenliliği, tolerabilitesi, farmakokinetiği ve etkililiğinin değerlendirildiği Faz 1/2 açık etiketli doz artırma çalışması(BMN250-201)
Diğer Uluslararası Fon Programları
Okur İ.(Yürütücü), Yıldırım Gökay N., Tutar H., Şıvgın V., İnci A., Gündüz B.
-
2016 - 2019 Mukopolisakkaridoz Tip IIIB’xxye (MPS IIIB) Yönelik Prospektif Gözlemsel Çalışma / 250-901
Diğer Uluslararası Fon Programları
Okur İ.(Yürütücü), Yıldırım Gökay N., İnci A., Tutar H., Şıvgın V., Gündüz B.