-
2025 - 2030 ‘’An Extension Study of JR-141 to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy in Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome) Subjects’
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S.(Yürütücü), Şıvgın V., Arhan E., Okur İ., Tümer L., Kurtipek Ö., et al.
-
2024 - 2029 Osteogenezis İmperfektalı Çocuklarda ve Adolesanlarda Bifosfonatlara Kıyasla Romosozumabın Etkililiğini ve Güvenliliğini Değerlendiren Açık Etiketli, Çok Merkezli, Randomize, Faz 3 Çalışm
1. Çerçeve Programı Projesi , 1. Çerçeve Programı Projesi
Arhan E., Okur İ., Ezgü F. S., Tümer L., Atalay H. T., Çilesiz K.
-
2024 - 2027 Daha Önce Asfotaz Alfa ile Tedavi Edilmemiş Hipofosfatazili Pediyatrik (2 ila 12 yaş) Katılımcılarda Subkutan Olarak Uygulanan ALXN1850'nin Plaseboya Kıyasla Güvenlilik ve Etkililiğinin Değerlendirildiği Faz 3, Randomize, Çift Kör, Plasebo Kontrollü, Çok Merkezli Bir Çalışma (ALXN1850-HPP-305) ClinicalTrials.gov ID NCT06079359
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S., İnci A. (Yürütücü), Tümer L., Okur İ., ÇİLESİZ K.
-
2023 - 2027 Fenilketonürili erişkin gönüllülerde insan fenilalanin hidroksilazın adeno ilişkili viral vektör aracılı gen transferi olan SAR444836'nın güvenliliğini, tolerabilitesini ve etkililiğini değerlendirmek için Faz 1/2, açık etiketli, doz artırma ve doz genişletme çalışması (DFI17545) ClinicalTrials.gov ID NCT05972629
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S.(Yürütücü), Tümer L., Okur İ., İnci A., Özger İlhan S., Özhan Oktar S., et al.
-
2023 - 2027 Mukopolisakkaridoz tip II (Hunter Sendromu) hastalarında JR-141 ile ilgili bir Faz III çalışma (JCR-141-GS31)
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S. (Yürütücü), Tümer L., Okur İ., İnci A., ÇİLESİZ K.
-
2023 - 2027 Fabry hastalığı ve sol ventriküler hipertrofisi olan gönüllülerde normal bakım standardıyla karşılaştırmalı olarak venglustatın son ventriküler kitle indeksi üzerindeki etkisini değerlendirmek için randomize açık etiketli paralel gruplu 18 aylık bir faz 3 çalışma
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S. (Yürütücü), Tümer L., Okur İ., İnci A., ÇİLESİZ K.
-
2022 - 2027 Niemann-Pick Tip C1 hastalarında plasebo ve standart bakıma kıyasla; 2000 mg/kg Trappsol Cyclo (Hidroksipropil-β-siklodekstrin) ve standart bakımın etkililiĝini, guvenliliĝini ve tolere edilebilirliĝini deĝerlendiren faz 3, çift kӧr, randomize, plasebo kontrollϋ, paralel gruplu, çok merkezli bir çalışm
2. Çerçeve Programı Projesi , 2. Çerçeve Programı Projesi
Arhan E., Okur İ., Ezgü F. S., Tümer L., Soysal Acar A. Ş., İnci A., et al.
-
2023 - 2026 Osteogenesis Imperfecta’lı Gönüllülerde Setrusumab’ın Etkililiğini ve Güvenliliğini Değerlendiren, Bir Faz 2 Tek Kör, Doz Değerlendirme Fazı ile Bir Faz 3 Çift Kör, Plasebo Kontrollü Faz’dan Oluşan Operasyonel Olarak Kesintisiz, Randomize Faz 2/3 Çalışma
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S. (Yürütücü), Tümer L., Okur İ., İnci A., Yazol M., ÇİLESİZ K.
-
2023 - 2026 Nöronopatik veya Nöronopatik Olmayan Mukopolisakkaridoz Tip II Pediatrik Katılımcılarda DNL310'un İdursülfaza Karşı Etkililiğini ve Güvenliliğini Belirlemek için Çok Merkezli, Çift- Kör, Randomize Bir Faz 2/3 Çalışma
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Kula S., Ezgü F. S., İnci A., Tümer L., Okur İ., Soysal Acar A. Ş., et al.
-
2023 - 2026 Uzun zincirli yağ asidi oksidasyon bozukluğu (LC-FAOD) olan pediatrik hastalardaki majör klinik olaylarda çift zincirli orta zincirli trigliseridlerle karşılaştırıldığında triheptanoin'in etkisinin belirlendiği çok merkezli çift kör randomize çalışma
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S. (Yürütücü), Tümer L., Okur İ., İnci A., ÇİLESİZ K.
-
2023 - 2025 Mukopolisakkaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Sendromu Tip B) Hastalarında İntraserebroventriküler AX 250 Tedavisinin Güvenlilik, Tolere Edilebilirlik ve Etkililiğinin İleri Değerlendirmesi için Bir Faz 3B/4 Açık Etiketli Çok Merkezli Uzatma Çalışması”
-
2022 - 2025 Yaşları 4 ile 24 Ay arası olan Tip 1 (Erken Başlangıç İnfantil) ve Yaşları 6 ile 36 Ay Arası olan Tip 2a (Geç Başlangıç İnfantil) GM1 Gangliyosidoz Hastası Pediyatrik Gönüllülerin Sisterna Magnasına Uygulanan Bir Tek Doz PBGM01 Dozunun Güvenliliğini, Tolere Edilebilirliğini ve Etkililiğini Değerlendiren Faz 1/2 Açık Etiketli, Çok Merkezli Doz Değişimli ve Doğrulama Çalışması (Imagine-1 Çalışması
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Kula S., Ezgü F. S., Okur İ., İnci A., Tümer L., Biberoğlu G., et al.
Öğr. Gör. KÜBRA ÇİLESİZ
Desteklenen Projeler
Desteklenen Projeler
12
