-
2023 - 2027 Fenilketonürili erişkin gönüllülerde insan fenilalanin hidroksilazın adeno ilişkili viral vektör aracılı gen transferi olan SAR444836'nın güvenliliğini, tolerabilitesini ve etkililiğini değerlendirmek için Faz 1/2, açık etiketli, doz artırma ve doz genişletme çalışması (DFI17545) ClinicalTrials.gov ID NCT05972629
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S.(Yürütücü), Tümer L., Okur İ., İnci A., Özger İlhan S., Özhan Oktar S., et al.
-
2023 - 2026 Nöronopatik veya Nöronopatik Olmayan Mukopolisakkaridoz Tip II Pediatrik Katılımcılarda DNL310'un İdursülfaza Karşı Etkililiğini ve Güvenliliğini Belirlemek için Çok Merkezli, Çift- Kör, Randomize Bir Faz 2/3 Çalışma
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Kula S., Ezgü F. S., İnci A., Tümer L., Okur İ., Soysal Acar A. Ş., et al.
-
2022 - 2025 Yaşları 4 ile 24 Ay arası olan Tip 1 (Erken Başlangıç İnfantil) ve Yaşları 6 ile 36 Ay Arası olan Tip 2a (Geç Başlangıç İnfantil) GM1 Gangliyosidoz Hastası Pediyatrik Gönüllülerin Sisterna Magnasına Uygulanan Bir Tek Doz PBGM01 Dozunun Güvenliliğini, Tolere Edilebilirliğini ve Etkililiğini Değerlendiren Faz 1/2 Açık Etiketli, Çok Merkezli Doz Değişimli ve Doğrulama Çalışması (Imagine-1 Çalışması
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Kula S., Ezgü F. S., Okur İ., İnci A., Tümer L., Biberoğlu G., et al.
Öğr. Gör. KÜBRA ÇİLESİZ
Desteklenen Projeler
Desteklenen Projeler
3