-
2025 - 2030 ‘’An Extension Study of JR-141 to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy in Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome) Subjects’
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S.(Yürütücü), Şıvgın V., Arhan E., Okur İ., Tümer L., Kurtipek Ö., et al.
-
2025 - 2028 DNLI-E-0002 veya DNLI-E-0007 Çalışmalarından Faydalanmış Mukopolisakkaridoz Tip II (MPS II) Hastalarında DNL310'un Uzun Vadeli Güvenliliğini, Tolerabilitesini ve Etkinliliğini Araştırmak için Açık Etiketli Bir Uzatma Çalışması
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S. (Yürütücü), Tümer L., Okur İ., Şıvgın V., Kula S., Bayramoğlu Çabuk G.
-
2023 - 2028 A Phase III Study of JR-141 in Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome) Patients
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F.(Yürütücü), Şıvgın V., Tümer L., Arhan E., İnci A., Çilesiz K., et al.
-
2023 - 2028 Nöronopatik veya Nöronopatik Olmayan Mukopolisakkaridoz Tip II Pediatrik Katılımcılarda DNL310'un İdursülfaza Karşı Etkililiğini ve Güvenliliğini Belirlemek için Çok Merkezli, ÇiftKör, Randomize Bir Faz 2/3 Çalışma
-
2022 - 2026 Tip 1 ve Tip 2a GM1 gangliosidoz hastası pediatrik katılımcıların sisterna magnasına uygulanan tek bir doz PBGM01 dozunun güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkililiğini değerlendiren Faz 1/2 açık etiketli, çok merkezli doz değişimli ve doğrulama çalışması (Imagine-1 çalışması)
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S. (Yürütücü), Tümer L., Okur İ., İnci A., Börcek A. Ö., Şıvgın V., et al.
-
2023 - 2025 Mukopolisakkaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Sendromu Tip B) Hastalarında İntraserebroventriküler AX 250 Tedavisinin Güvenlilik, Tolere Edilebilirlik ve Etkililiğinin İleri Değerlendirmesi için Bir Faz 3B/4 Açık Etiketli Çok Merkezli Uzatma Çalışması (Proje Kodu: AX250-401) (ClinicalTrials.gov ID NCT05492799)(A Phase 3B/4 Open-Label Multicenter Study Extension Study to Further Evaluate Safety, Tolerability and Efficacy of Intracerebroventricular AX 250 Treatment in Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Syndrome Type B) Patients)
-
2018 - 2025 BMN(AX) 250-202--Mukopolisakaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilipo Sendromu Tip B) hastalarında İntraserebroventriküler AX (BMN) 250‘nin uzun süreli güvenliğini ve verimliliğini değerlendirmek için çok merkezli, çok uluslu ek çalışma (Faz 2) (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03784287)
-
2018 - 2020 Pediyatrik MPSIIIA hastalarında SOBİ003'ün güvenliğini, tolerabilitesini, farmakokinetik ve farmakodinamik özelliklerini değerlendiren açık, kontrollü olmayan, paralel, artan çoklu doz, çok merkezli bir çalışma (Faz 1-2) (SOBI003-001) ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03423186)
Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje
Okur İ., Ezgü F. S. (Yürütücü), Tümer L., Özger İlhan S., Şıvgın V., Soysal Acar A. Ş., et al.
-
2016 - 2016 Üreter obstrüksiyonu oluşturulan ratlarda intrafenin böbrek dokusu üzerine etkileri
-
2012 - 2015 Streptozocin ile diyabet oluşturulan sıçanlarda desfluran ve sevofluranın karaciğer üzerine etkileri