Desteklenen Projeler
11
-
2024 - 2027 Mukopolisakkaridoz Tip II (Hunter sendromu) hastalarında JR-141ile ilgili bir Faz III çalışma
-
2024 - 2026 En az 6 Aydır Tedavi Almamış veya Hiç Tedavi Edilmemiş Fabry Hastalığı Bulunan Erkek ve Kadın Yetişkinlerde Venglustat’ın Nöropatik Ağrı ve Karın Ağrısı üzerindeki Etkisini Değerlendiren Randomize,Çift Kör, Plasebo Kontrollü, 12 Aylık Faz 3 Çalışma
-
2023 - 2026 Enzim replasman tedavisi (ERT) ile terapötik hedeflere ulaşmış Gaucher Tip 3(GD3) hastalığı olan erişkin ve pediyatrik hastalarda venglustat'ın etkililiğini ve güvenliliğini değerlendİRmek için faz 3, çok merkezli ,çok uluslu, randomize, çift kör, çift sağır, çift plasbolu, aktif karşılaştırmalı çalışma
-
2023 - 2026 Fenilketonurili erişkin gönüllülerde insan fenilalnin hidroksilazın adeno ilişkili viral vektör aracılı gen transferi olan SAR444836'nın güvenliliğini, tolerabilitesini ve etkililiğini değerlendirmek için Faz 1/FAZ 2 açık etiketli, doz artırma ve doz genişletme çalışması
-
2023 - 2026 Tip 1 (Erken başlangıçlıİnfantil) ve Tip 2a(Geç başlangıçlıİnfantil) GM1 Gangliyosşdoz hastası pediyatrik katılımcıların sisterna magnasına uygulanan bir tek doz PBGM01 dozunun güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkililiğini değerlendiren Faz 1/2 Açık etiketli, çok merkezsli doz değişimli ve doğrulama çalışması (Imagine-1 çalışması)
-
2023 - 2026 Eladocagene Exuparvovec ile tedavi gören veya görmeyen Aromatik L-Amino Asit Dekarboksilaz Eksiliği( AADC-D) tanısı konmuş Bireylerin iki bölümlü , Ulıuslararası Gerçek dünya gözlemsel çalışması
-
2021 - 2024 Venglustatın geç başlangıçlı GM2 gangliosidoz (Tay-Sachs hastalığı ve Sandhoff hastalığı) ile ayrı bir kolda juvenil/adolesan geç başlangıçlı GM2 gangliosidozda ve, aynı ve benzer glukozilseramid bazlı sfingolipid yolağı içindeki ultra-nadir hastalıklardaki etkinlik, farmakodinamik, farmakokinetik, güvenlilik ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için çok merkezli, uluslararası, randomize, çift-kör, plasebo kontrollü bir çalışma
-
2020 - 2023 OSTEOGENEZİS İMPERFEKTALI ÇOCUKLAR VE ADOLESANLARDA ROMOSOZUMABIN GÜVENLİLİĞİ,TOLERE EDİLEBİLİRLİĞİ,FARMAKOKİNETİĞİ VE FARMAKODİNAMİĞİNİ DEĞERLENDİREN AÇIK ETİKETLİ ,ARTAN ÇOK DOZLU DOZ ÇALIMASI
-
2015 - 2020 BMN250-901-A Study of Mucopolysaccharidosis Type IIIB MPS IIIB (Mukopolisakkaridoz tip IIIB’xxye yönelik uluslararası çok merkezli, prospektif gözlemsel çalışma)-(BMN250-901 nolu proje kodu)
Diğer Uluslararası Fon Programları
Okur İ. (Yürütücü), Ezgü F. S., Tümer L., Soysal Acar A. Ş., Şıvgın V., Kurtipek Ö., et al.
-
2015 - 2019 Dirençli epilepsili çocuk hastaların uyku profilinin klinik ve polisomnografik olarak değerlendirilmesi
-
2015 - 2017 Dirençli epilepsili çocuk hastaların uyku profilinin klinik ve polisomnografik olarak değerlendirilmesi
Yükseköğretim Kurumları Destekli Proje , Üniversite Destekli Diğer Projeler
Hırfanoğlu T., Serdaroğlu A., Aydın K., Arhan E. (Yürütücü)