-
2023 - Devam Ediyor GALNT3 Gen Mutasyonları Sonucu Kaybedilmiş Olan Protein Fonksiyonların Adeno-Asosiye Virus Aracılı Gen Transferi ile İnvitro Olarak Yeniden Kazandırılması
Yükseköğretim Kurumları Destekli Proje , BAP Araştırma Projesi
EZGÜ F. S. (Yürütücü), İNAL T., TÜMER L., ARHAN E., KILIÇ A., DEMİREL S., et al.
-
2025 - 2030 ‘’An Extension Study of JR-141 to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy in Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome) Subjects’
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S.(Yürütücü), Şıvgın V., Arhan E., Okur İ., Tümer L., Kurtipek Ö., et al.
-
2024 - 2029 Osteogenezis İmperfektalı Çocuklarda ve Adolesanlarda Bifosfonatlara Kıyasla Romosozumabın Etkililiğini ve Güvenliliğini Değerlendiren Açık Etiketli, Çok Merkezli, Randomize, Faz 3 Çalışm
1. Çerçeve Programı Projesi , 1. Çerçeve Programı Projesi
Arhan E., Okur İ., Ezgü F. S., Tümer L., Atalay H. T., Çilesiz K.
-
2023 - 2028 En az 6 Aydır Tedavi Almamış veya Hiç Tedavi Edilmemiş Fabry Hastalığı Bulunan Erkek ve Kadın Yetişkinlerde Venglustat’ın Nöropatik Ağrı ve Karın Ağrısı üzerindeki Etkisini Değerlendiren Randomize, Çift Kör, Plasebo Kontrollü, 12 Aylık Faz 3 Çalışma-PERIDOT”
1. Çerçeve Programı Projesi , 1. Çerçeve Programı Projesi
Arhan E., Okur İ., Ezgü F. S., Tümer L., Atalay H. T., İnci A.
-
2023 - 2028 A Phase III Study of JR-141 in Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome) Patients
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F.(Yürütücü), Şıvgın V., Tümer L., Arhan E., İnci A., Çilesiz K., et al.
-
2023 - 2028 Mukopolisakkaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Sendromu Tip B Hastalarında İntraserebroventriküler AX250’nin Uzun Süreli Güvenliğini ve Verimliliğini Değerlendirmek İçin Çok Merkezli, Çok Uluslu Ek Çalışm
Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje
-
2025 - 2027 n Extension Study of JR-141 to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy in Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome) Subjects’
Diğer Ülkelerdeki Özel Organizasyonlar Tarafından Desteklenmiş Proje
-
2024 - 2027 Mukopolisakkaridoz Tip II (Hunter sendromu) hastalarında JR-141ile ilgili bir Faz III çalışma
-
2023 - 2027 Fenilketonürili erişkin gönüllülerde insan fenilalanin hidroksilazın adeno ilişkili viral vektör aracılı gen transferi olan SAR444836'nın güvenliliğini, tolerabilitesini ve etkililiğini değerlendirmek için Faz 1/2, açık etiketli, doz artırma ve doz genişletme çalışması (DFI17545) ClinicalTrials.gov ID NCT05972629
Diğer Ülkelerin Sanayi Kuruluşları Tarafından Desteklenmiş Proje
Ezgü F. S.(Yürütücü), Tümer L., Okur İ., İnci A., Özger İlhan S., Özhan Oktar S., et al.
-
2022 - 2027 Niemann-Pick Tip C1 hastalarında plasebo ve standart bakıma kıyasla; 2000 mg/kg Trappsol Cyclo (Hidroksipropil-β-siklodekstrin) ve standart bakımın etkililiĝini, guvenliliĝini ve tolere edilebilirliĝini deĝerlendiren faz 3, çift kӧr, randomize, plasebo kontrollϋ, paralel gruplu, çok merkezli bir çalışm
2. Çerçeve Programı Projesi , 2. Çerçeve Programı Projesi
Arhan E., Okur İ., Ezgü F. S., Tümer L., Soysal Acar A. Ş., İnci A., et al.
-
2025 - 2026 Dirençli Epilepsi Epilepsi ve Sağlıklı Çocuklarda Biyobelirteç Olarak MikroRNA Araştırılması
-
2024 - 2026 En az 6 Aydır Tedavi Almamış veya Hiç Tedavi Edilmemiş Fabry Hastalığı Bulunan Erkek ve Kadın Yetişkinlerde Venglustat’ın Nöropatik Ağrı ve Karın Ağrısı üzerindeki Etkisini Değerlendiren Randomize,Çift Kör, Plasebo Kontrollü, 12 Aylık Faz 3 Çalışma
-
2023 - 2026 Enzim replasman tedavisi (ERT) ile terapötik hedeflere ulaşmış Gaucher Tip 3(GD3) hastalığı olan erişkin ve pediyatrik hastalarda venglustat'ın etkililiğini ve güvenliliğini değerlendİRmek için faz 3, çok merkezli ,çok uluslu, randomize, çift kör, çift sağır, çift plasbolu, aktif karşılaştırmalı çalışma
-
2023 - 2026 Fenilketonurili erişkin gönüllülerde insan fenilalnin hidroksilazın adeno ilişkili viral vektör aracılı gen transferi olan SAR444836'nın güvenliliğini, tolerabilitesini ve etkililiğini değerlendirmek için Faz 1/FAZ 2 açık etiketli, doz artırma ve doz genişletme çalışması
-
2023 - 2026 Tip 1 (Erken başlangıçlıİnfantil) ve Tip 2a(Geç başlangıçlıİnfantil) GM1 Gangliyosşdoz hastası pediyatrik katılımcıların sisterna magnasına uygulanan bir tek doz PBGM01 dozunun güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve etkililiğini değerlendiren Faz 1/2 Açık etiketli, çok merkezsli doz değişimli ve doğrulama çalışması (Imagine-1 çalışması)
-
2023 - 2026 Eladocagene Exuparvovec ile tedavi gören veya görmeyen Aromatik L-Amino Asit Dekarboksilaz Eksiliği( AADC-D) tanısı konmuş Bireylerin iki bölümlü , Ulıuslararası Gerçek dünya gözlemsel çalışması
-
2023 - 2026 Fabry hastalığı ve sol ventriküler hipertrofisi olan gönüllülerde normal bakım standardıyla karşılaştırılmalı olarak venglustat’ın sol ventriküler kitle indeksi üzerindeki etkisini değerlendirmek için randomize, açık etiketli, paralel gruplu, 18 aylık bir Faz 3 çalışma
1. Çerçeve Programı Projesi , 1. Çerçeve Programı Projesi
Arhan E., Okur İ., Ezgü F. S., Tümer L., İnci A., Atalay H. T.
-
2022 - 2026 Niemann-Pick Tip C1 hastalarında plasebo ve standar bakıma kıyasla; 2000 mg/kg Trappsol Cyclo (Hidroksipropil-beta dekstrin) ve standard bakımın etkililiğin, güvenliliğini ve tolere edilebilirliliğini değerlendiren faz 3 , çift kör, randomize, plasebo kontrollü
-
2023 - 2025 Mukopolisakkaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Sendromu Tip B Hastalarında İntraserebroventriküler AX250’nin Uzun Süreli Güvenliğini ve Verimliliğini Değerlendirmek İçin Çok Merkezli, Çok Uluslu Ek Çalışma
-
2023 - 2025 Mukopolisakkaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Sendromu Tip B) Hastalarında İntraserebroventriküler AX 250 Tedavisinin Güvenlilik, Tolere Edilebilirlik ve Etkililiğinin İleri Değerlendirmesi için Bir Faz 3B/4 Açık Etiketli Çok Merkezli Uzatma Çalışması”
-
2023 - 2025 Mukopolisakkaridoz Tip IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Sendromu Tip B) Hastalarında İntraserebroventriküler AX 250 Tedavisinin Güvenliliği ve verimliliğini değerlendirmek için Çok merkezli, çok uluslu ek çalışma kililiğinin İleri Değerlendirmesi için Bir Faz 3B/4 Açık Etiketli Çok Merkezli Uzatma Çalışması
-
2021 - 2024 Bebek ve çocuk GM1 Gangliosidoz hastalarının doğal seyir çalışması
-
2021 - 2024 Venglustatın geç başlangıçlı GM2 gangliosidoz (Tay-Sachs hastalığı ve Sandhoff hastalığı) ile ayrı bir kolda juvenil/adolesan geç başlangıçlı GM2 gangliosidozda ve, aynı ve benzer glukozilseramid bazlı sfingolipid yolağı içindeki ultra-nadir hastalıklardaki etkinlik, farmakodinamik, farmakokinetik, güvenlilik ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için çok merkezli, uluslararası, randomize, çift-kör, plasebo kontrollü bir çalışma
-
2020 - 2023 OSTEOGENEZİS İMPERFEKTALI ÇOCUKLAR VE ADOLESANLARDA ROMOSOZUMABIN GÜVENLİLİĞİ,TOLERE EDİLEBİLİRLİĞİ,FARMAKOKİNETİĞİ VE FARMAKODİNAMİĞİNİ DEĞERLENDİREN AÇIK ETİKETLİ ,ARTAN ÇOK DOZLU DOZ ÇALIMASI
-
2015 - 2020 BMN250-901-A Study of Mucopolysaccharidosis Type IIIB MPS IIIB (Mukopolisakkaridoz tip IIIB’xxye yönelik uluslararası çok merkezli, prospektif gözlemsel çalışma)-(BMN250-901 nolu proje kodu)
Diğer Uluslararası Fon Programları
Okur İ. (Yürütücü), Ezgü F. S., Tümer L., Soysal Acar A. Ş., Şıvgın V., Kurtipek Ö., et al.
-
2015 - 2019 Dirençli epilepsili çocuk hastaların uyku profilinin klinik ve polisomnografik olarak değerlendirilmesi
-
2015 - 2017 Dirençli epilepsili çocuk hastaların uyku profilinin klinik ve polisomnografik olarak değerlendirilmesi
Yükseköğretim Kurumları Destekli Proje , Üniversite Destekli Diğer Projeler
Hırfanoğlu T., Serdaroğlu A., Aydın K., Arhan E. (Yürütücü)
Prof. Dr. EBRU ARHAN
Desteklenen Projeler
Desteklenen Projeler
27
