Supported Projects
-
2022 - 2025 Study of Safety, Tolerability and Efficacy of PBGM01 in Pediatric Subjects With GM1 Gangliosidosis (Imagine-1) (Phase 1 and 2) (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04713475)
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
Ezgü F. S. (Executive), Tümer L., Okur İ., İnci A., Börcek A. Ö., Şıvgın V., et al.
-
2022 - 2025 A Phase 3, Double-blind, Randomized,Placebo-controlled, Parallel-group, Multicenter Studyto Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of 2000 mg/kg of Trappsol® Cyclo™(Hydroxypropyl-β-cyclodextrin) and Standard of Care Compared to Placebo and Standard of Care in Patients with Niemann-Pick Disease Type C1 ( ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04860960)
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
Ezgü F. S. (Executive), İnci A., Tümer L., Okur İ.
-
2022 - 2025 Aromatik L aminoacid dekarbokilaz eksikliği tanısı olan hastaların gerçek yaşam verilerini içeren uluslararası gözlemsel bir çalışma
-
2022 - 2025 Aromatik L-amino asit dekarboksilaz (AADC) eksikliği tanısı olan hastaların gerçek yaşam verilerini içeren uluslararası gözlemsel bir çalışma
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
Ezgü F. S. (Executive), İnci A., Tümer L., Okur İ.
-
2021 - 2025 Venglustatın geç başlangıçlı GM2 gangliosidoz (Tay-Sachs hastalığı ve Sandhoff hastalığı) ile ayrı bir kolda juvenil/adolesan geç başlangıçlı GM2 gangliosidozda ve, aynı ve benzer glukozilseramid bazlı sfingolipid yolağı içindeki ultra-nadir hastalıklardaki etkinlik, farmakodinamik, farmakokinetik, güvenlilik ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için çok merkezli, uluslararası, randomize, çift-kör, plasebo kontrollü bir çalışma, EFC15299
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
Ezgü F. S. (Executive), Okur İ., İnci A., Tümer L., Arhan E., Soysal Acar A. Ş.
-
2018 - 2025 BMN(AX) 250-202--A Multicenter, Multinational, Extension Study to Evaluate the Long Term Safety and Efficacy of Intracerebroventricular AX 250 in Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Syndrome Type B) (Phase 2) (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03784287)
-
2021 - 2023 Tip 3 Gaucher Hastalarında Taligluseraz Alfa'nın Güvenliliği ve Etkililiğinin Belirlenmesi için Çok Merkezli Çalışma
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
-
2021 - 2023 Natural History Study of Infantile and Juvenile GM1 Gangliosidosis (GM1) Patients ( ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04041102)
Universities of Other Countries Supported Project
Okur İ., Ezgü F. S.(Executive), Tümer L., Şıvgın V., Kurtipek Ö., Soysal Acar A. Ş., et al.
-
2021 - 2023 Natural History Study of Infantile and Juvenile GM1 Gangliosidosis (GM1) Patients
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
Ezgü F. S. (Executive), Okur İ., Tümer L., İnci A., Soysal Acar A. Ş.
-
2021 - 2023 AT-NIS-001 A study to describe the experience of both patients and their clinicians in the treatment of Fabry Disease with Enzyme
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
Okur İ., Tümer L. (Executive), Ezgü F. S., İnci A.
-
2014 - 2023 Fabry Hastalığı olan gönüllülerde Migalastat hüdroklorür monoterpisinin uzun süreli güvenliliği ve etliliğini değerlendiren açık etiketli uzatma çalışması
-
2020 - 2022 An Open-label, Ascending Multiple-dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Romosozumab in Children and Adolescents With Osteogenesis Imperfecta
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
-
2019 - 2022 PEDİATRİK MPS IIIA HASTALARDA UZUN SÜRELİ SOBI003 TEDAVİSİNİN GÜVENLİLİĞİNİ, TOLERABİLİTESİNİ VE ETKİLİLİĞİNİ DEĞERLENDİREN AÇIK, TEK KOLLU, ÇOK MERKEZLİ BİR ÇALIŞMA
Project Supported by Private Organizations in Other Countries
-
2018 - 2022 An Efficacy and Safety Study of Alirocumab in Children and Adolescents With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
-
2017 - 2022 BMN (AX) 250-902-A Prospective Natural History Study of Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB)
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
Okur İ. (Executive), Ezgü F. S., Tümer L., İnci A., Şıvgın V., Soysal Acar A. Ş., et al.
-
2016 - 2022 A Phase 2b/3 Prospective, Randomized, Double-Blind, Sham-Controlled 3-Part Trial of VTS-270 (2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin) in Subjects With Neurologic Manifestations of Niemann-Pick Type C1 (NPC1) Disease (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02534844)
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
Ezgü F. S. (Executive), Tümer L., İnci A., Okur İ.
-
2021 - 2021 K020-218---Standart Bakımda Yeterince Kontrol Altına Alınamayan Bir Üre Döngüsü Bozukluğu Olan Gönüllülerde KB195'in Etkinliğinin ve Güvenliğinin Değerlendirildiği Faz 2, Açık Etiketli Çalışma
Industrial Organizations of Other Countries Supported Project
Okur İ., Ezgü F. S. (Executive), Tümer L., İnci A.
-
2017 - 2021 Metilmalonil Koenzim A Mutaz Enziminin Konformasyonel Bozukluğuna Bağli Olarak Gelişen Metilmalonik Asidemi Hastaliğin’xxda Farmakolojik Şaperon Uygulamasi İle Enzim Aktivitesinin Yeniden Kazandırılması
-
2018 - 2020 An Open, Non-controlled, Parallel, Ascending Multiple-dose, Multicenter Study to Assess Safety and Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of SOBI003 in Pediatric MPS IIIA Patients (SOBI003-001)
Project Supported by Private Organizations in Other Countries
Okur İ., Ezgü F. S. (Executive), Tümer L., Özger İlhan S., Şıvgın V., Soysal Acar A. Ş., et al.
-
2017 - 2020 A Phase 1/2 Open-Label Dose-Escalation Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Efficacy of Intracerebroventricular BMN 250 in Patients with Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo Syndrome Type B) (BMN250-201) https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02754076?term=BMN250draw=2rank=2
Project Supported by Private Organizations in Other Countries
Okur İ. (Executive), Börcek A. Ö., Ezgü F. S., Tümer L., İnci A., Soysal Acar A. Ş., et al.
-
2015 - 2020 BMN250-901-A Study of Mucopolysaccharidosis Type IIIB MPS IIIB (Mukopolisakkaridoz tip IIIB’xxye yönelik uluslararası çok merkezli, prospektif gözlemsel çalışma)-(BMN250-901 nolu proje kodu)
Other International Funding Programs
Okur İ. (Executive), Ezgü F. S., Tümer L., Soysal Acar A. Ş., Şıvgın V., Kurtipek Ö., et al.
-
2018 - 2019 CDH13 and LPHN3 Gene Polymorphisms in Attention Deficit Hyperactivity Disorder: Their Relation With Clinical Characteristics and Executive Functions
Project Supported by Higher Education Institutions
Özaslan A., Güney E. (Executive), Ergün M. A., Okur İ.
-
2016 - 2019 HAUSER-OLE---Heterezigot Ailevi Hiperkolesterolemisi (HeAH) veya Homozigot Ailevi Hiperkolesterolemisi (HoFH ) Olan 10 ve 17 yaşları arasındaki pediatrik Gönüllülerde LDK-K ‘ nin azaltılmasında diyete ve lipid düşürücü tedaviye ek olarak Evolocumabın güvenliği tolere edilebilirliği ve etkinliğini değerlendiren açık etiketli, tek kollu, çok merkezli çalışma (20120214 protokol numaralı çalışma)
Project Supported by Private Organizations in Other Countries
Okur İ. (Executive), Ezgü F. S., Tümer L., İnci A.
-
2016 - 2019 HAUSER-RCT Heterezigot Ailevi Hiperkolesterolemisi (HeAH) Olan 10 ve 17 yaşlarındaki pediatrik Gönüllülerde Düşük Yoğunluklu Lipoprotein-Kolesterol (LDL-C)’ün azaltılmasında diyete ve lipid düşürücü tedaviye ek olarak 24 haftalık Evolocumabın uygulamasının etkililiği, güvenliliği ve tolere edilebilirliği belirlemek amaçlı çift kör, randomize, çok merkezli, plasebo kontrollü, paralel grup çalışması (20120123 protokol numaralı)
-
2015 - 2016 MOLEKÜLER YADA ENZİMATİK ANALİZ İLE MUKOPOLİSAKKARİDOZ TANISI ALMIŞ OLGULARDA BÖBREK VE ÜRİNER İSTEM TUTULUMUNUN ARAŞTIRILMASI
-
2012 - 2013 Kronik böbrek yetmezliği nedeniyle hemodiyaliz ve periton diyalizi uygulanan hastalarda Fabry hastalığını taranması